附件3

藥品附條件批準上市申請審評審批工作程序

（征求意見稿）起草說明

為配合新修訂《藥品注冊管理辦法》（以下簡稱新《辦法》）的貫徹實施，業(yè)務(wù)管理處組織起草了《藥品附條件批準上市申請審評審批工作程序（征求意見稿）》（以下簡稱《工作程序》）?，F(xiàn)將有關(guān)情況說明如下：

一、起草背景

為鼓勵以臨床需求為核心的藥物創(chuàng)新，加快具有突出臨床價值的臨床急需藥品上市，新修訂《辦法》增設(shè)藥品加快上市注冊章節(jié)，設(shè)立包括附條件批準程序在內(nèi)的四個加快通道，并明確了附條件批準的納入范圍、程序、和上市后要求等要求，根據(jù)中華人民共和國藥品管理法》、《中華人民共和國中醫(yī)藥法》、《中華人民共和國疫苗管理法》、《中華人民共和國藥品管理法實施條例》和新《辦法》等，起草《藥品附條件批準上市申請審評審批工作程序》（以下簡稱《工作程序》）。

二、起草過程

2019年11月8日，《臨床急需藥品附條件批準上市技術(shù)指導(dǎo)原則》在中心網(wǎng)站公開征求意見。2020年4月，在結(jié)合《藥品附條件批準上市技術(shù)指導(dǎo)原則》的基礎(chǔ)上，藥審中心組織起草《工作程序》，并在內(nèi)部廣泛征求意見，經(jīng)多次會議討論形成本《工作程序》（征求意見稿）。

三、總體思路和主要內(nèi)容

本《工作程序》總體思路與國際接軌，對應(yīng)FDA的加快審批通道Accelerated

Approval。本《工作程序》的附條件批準上市是指用于防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病、公共衛(wèi)生方面急需的藥品，現(xiàn)有臨床研究資料尚未滿足常規(guī)上市注冊的全部要求，但已有臨床試驗數(shù)據(jù)顯示療效并能預(yù)測其臨床價值，因臨床急需，在規(guī)定申請人必須履行特定條件的情況下基于替代終點、中間臨床終點或早期臨床試驗數(shù)據(jù)而批準上市。其目的是縮短藥物臨床試驗的研發(fā)時間，使其提早應(yīng)用于無法繼續(xù)等待的急需患者。附條件批準上市不包括因臨床試驗設(shè)計或執(zhí)行過程中存在缺陷而不能達到上市許可要求的情況。

《工作程序》包括適用范圍和認定條件、工作程序和工作要求三部分內(nèi)容：

（一）適用范圍和認定條件

依據(jù)新《辦法》第六十三條規(guī)定，在適用范圍中明確了可申請附條件批準上市的藥物范圍：一是治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病的藥品，藥物臨床試驗已有數(shù)據(jù)證實療效并能預(yù)測其臨床價值的；二是，公共衛(wèi)生方面急需的藥品，藥物臨床試驗已有數(shù)據(jù)顯示療效并能預(yù)測其臨床價值的；三是，應(yīng)對重大突發(fā)公共衛(wèi)生事件急需的疫苗或者國家衛(wèi)生健康委員會認定急需的其他疫苗，經(jīng)評估獲益大于風(fēng)險的。

認定條件明確了在適用范圍內(nèi)的品種具體應(yīng)滿足的條件，并設(shè)置了與指導(dǎo)原則的銜接條款，既是附條件批準藥物評定的基本依據(jù)，也是申請人自行評估判斷的標準。

（二）工作程序

明確了提出早期溝通交流申請、上市申請前的溝通交流申請、提交附條件批準上市申請、審評審批、上市后要求等環(huán)節(jié)的具體工作要求。

（三）工作要求

明確了與溝通交流辦法、相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則銜接等的要求。

四、需要說明的問題

因附條件批準是審評的技術(shù)標準，根據(jù)替代終點指標而附條件批準上市，與突破性治療藥物程序、優(yōu)先審評審批程序等加快程序不同，附條件批準確認的時間點為附條件批準審批結(jié)論作出時，無法在批準前提前公示，故本《工作程序》未設(shè)置附條件批準公示和異議期的條款。